一渐冻症药物被FDA授予孤儿药履历 中好意思瑞康新疗法获招供

发布日期：2024-11-23 18:22    点击次数：164

近日，“中好意思瑞康”微信公众号发布音尘称，公司自主研发的FUS基因靶向小侵扰RNA（siRNA）疗法RAG-21得到好意思国食物药品监督搞定局（FDA）授予的孤儿药履历（ODD），用于诊疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。

RAG-21是一种专诚针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有用缩小FUS卵白的水平，靶向畅通神经元退化的根源。该药物通过RNA侵扰（RNAi）机制进展作用，通过缩小FUS卵白水平而收缩FUS卵白的诞妄定位和相等鸠集。临床前磋议表露，RAG-21具有权贵的敲低后果和邃密的安全性。

这是中好意思瑞康与渐冻症对抗者蔡磊调解鼓舞的第二款针对渐冻症的小核酸药物。此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于诊疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成东谈主肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于本年5月得到中国国度药监局药品审评中心（CDE）的临床检会泄漏许可。